¿Qué busca la primera unidad integral de leucemia infantil en España?

España contará con su primera Unidad de Investigación Integral de Leucemia Infantil, un proyecto que se instalará en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid y que pretende cambiar una parte importante de la investigación de esta enfermedad: reunir bajo una misma estructura información clínica, investigación de laboratorio, medicina de precisión y seguimiento de los pacientes. Su nombre es UNILEU y la previsión es que esté plenamente operativa en 2027.

La iniciativa tendrá una financiación de dos millones de euros durante cinco años, aportados por la Fundación Unoentrecienmil. No parte, conviene precisarlo, de un desierto científico. España cuenta desde hace años con grupos punteros, ensayos clínicos y proyectos internacionales sobre leucemia pediátrica. Lo novedoso es otra cosa: crear una unidad específicamente diseñada para mirar la enfermedad como un proceso completo, desde sus posibles causas biológicas hasta las secuelas que quedan después de superarla. Menos compartimentos estancos; más vasos comunicantes.

Nace UNILEU, una unidad para investigar la enfermedad de principio a fin

La presentación de UNILEU ha tenido lugar este lunes, 14 de septiembre, en Madrid. Entre sus protagonistas están Isabel Pérez, superviviente de cáncer infantil y actualmente médica de familia, y su hermana Victoria, investigadora. La historia personal explica parte del espíritu del proyecto: no basta con conseguir que un niño sobreviva al cáncer, también importa cómo vivirá después.

Ese cambio de perspectiva no es menor. Durante décadas, buena parte de la oncología pediátrica se ha medido —lógicamente— por una cifra decisiva: cuántos pacientes logran sobrevivir. Pero conforme los tratamientos mejoran aparece otro horizonte. Toxicidad, efectos tardíos, recaídas y fertilidad, junto a posibles complicaciones cardiovasculares o alteraciones inmunológicas, forman parte de una vida que continúa cuando el tratamiento termina.

UNILEU aspira así a conectar investigación básica y práctica clínica. Lo que se observa en una muestra biológica podrá relacionarse con la evolución del paciente, su respuesta al tratamiento y sus características moleculares. Y en sentido contrario: las preguntas que nacen en la habitación del hospital podrán trasladarse al laboratorio. Esa ida y vuelta es la esencia de la llamada investigación traslacional.

Qué investigará la nueva unidad de leucemia infantil

La ambición científica abarca prácticamente todo el recorrido de la enfermedad. El equipo quiere profundizar en los mecanismos biológicos que pueden explicar por qué aparece una leucemia, mejorar el diagnóstico, identificar con mayor precisión qué tratamiento necesita cada paciente y estudiar qué factores están detrás de las recaídas o de determinados efectos secundarios.

Del origen de la leucemia a un tratamiento más personalizado

La medicina contra el cáncer lleva años alejándose del viejo esquema de tratar igual a enfermedades que solo se parecen bajo el microscopio. Dos niños pueden recibir el mismo diagnóstico y, sin embargo, presentar alteraciones genéticas y respuestas terapéuticas distintas. Ahí entra la medicina de precisión: ajustar el tratamiento a las características concretas del tumor y del paciente.

El Hospital Niño Jesús ya trabaja en ámbitos como la secuenciación del cáncer pediátrico, las terapias avanzadas, el trasplante hematopoyético y los ensayos clínicos de fase precoz. Su Unidad de Ensayos Clínicos funciona desde 2013 y ha participado en más de 120 ensayos, incluidos estudios destinados a probar por primera vez determinados tratamientos en población pediátrica.

Un gran repositorio para conectar datos que ahora están dispersos

Uno de los pilares de UNILEU será la creación de un data lake, un gran repositorio digital capaz de integrar información médica y científica de los pacientes. La intención anunciada es que pueda servir a investigadores españoles e internacionales, facilitando estudios que serían mucho más difíciles con bases de datos pequeñas y fragmentadas.

En enfermedades relativamente poco frecuentes, el tamaño importa. No porque una estadística cure a nadie, claro, sino porque reunir más casos permite detectar patrones que en grupos reducidos pasan inadvertidos: mutaciones recurrentes, factores asociados a una recaída, respuestas distintas frente a un fármaco o señales tempranas de toxicidad.

El reto estará también en la gobernanza de esos datos. Información genética y clínica de menores exige protección, consentimiento y garantías éticas especialmente estrictas. De ahí que los próximos meses se dediquen también al desarrollo jurídico y ético necesario antes de que la unidad alcance su funcionamiento completo en 2027.

CAR-T, CRISPR y una medicina cada vez más precisa

La unidad pretende potenciar tecnologías avanzadas como las terapias CAR-T y las herramientas de edición genética vinculadas a CRISPR. Los nombres pueden sonar a laboratorio futurista, pero algunos de estos procedimientos forman ya parte de la medicina real.

En una terapia CAR-T, determinados linfocitos del paciente son modificados para que reconozcan y ataquen las células cancerosas. CRISPR, por su parte, permite realizar cambios muy precisos en material genético y constituye una poderosa herramienta de investigación y desarrollo terapéutico. Eso no significa que cualquier niño con leucemia vaya a recibir automáticamente una terapia genética. Cada aplicación necesita demostrar antes su seguridad y eficacia, y ahí está precisamente una parte del trabajo científico.

El objetivo no es simplemente disponer de tecnología más sofisticada. Es utilizarla cuando aporte algo: curar más, provocar menos toxicidad y reducir las secuelas. La sofisticación por sí sola queda estupenda en una presentación; en medicina, en cambio, tiene que demostrar que mejora la vida del paciente.

La leucemia infantil en España: avances y retos pendientes

En España se diagnostican alrededor de 380 leucemias al año en niños y adolescentes, según los datos que maneja la Fundación Unoentrecienmil a partir del Registro Español de Tumores Infantiles. La supervivencia media a cinco años se sitúa alrededor del 87 % entre los menores de 14 años, aunque esa cifra cambia considerablemente según el subtipo de enfermedad y las circunstancias de cada paciente.

Es una distinción importante. La leucemia linfoblástica aguda, la forma más habitual, ha conseguido avances enormes durante las últimas décadas. Otras variantes presentan pronósticos más difíciles. La leucemia mieloide aguda pediátrica, por ejemplo, mantiene una supervivencia a cinco años de aproximadamente el 60-70 % y un riesgo relevante de recaída.

Y luego está precisamente la recaída. Cuando una leucemia reaparece, el escenario clínico cambia y las opciones pueden reducirse. Por eso parte de la investigación actual se concentra en la llamada enfermedad residual mínima o medible: cantidades diminutas de células leucémicas que pueden persistir después del tratamiento y que técnicas cada vez más sensibles intentan detectar antes de que provoquen una recaída visible.

La tendencia de los últimos años apunta hacia tratamientos cada vez más ajustados al riesgo. Quien necesita una terapia intensiva debe recibirla; quien puede curarse con menos toxicidad no debería soportar dosis innecesarias. El protocolo europeo ALL Together, que España ha ido incorporando para la leucemia linfoblástica aguda infantil, trabaja precisamente con esa lógica de estratificación y personalización.

Por qué el Hospital Niño Jesús es el escenario elegido

La ubicación tampoco es casual. El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús es uno de los grandes centros españoles de referencia en oncología pediátrica y acumula una infraestructura científica construida durante años. Su actividad incluye ensayos en tumores sólidos y hematológicos, terapias celulares, inmunoterapia, trasplante de progenitores hematopoyéticos y herramientas avanzadas de diagnóstico.

El centro participa además en redes nacionales e internacionales de investigación pediátrica. En leucemias agudas trabaja con protocolos como ALL Together, para leucemia linfoblástica, y CHIP-AML21, relacionado con leucemia mieloide. Su laboratorio dispone de tecnologías como citometría espectral, PCR específica y técnicas genómicas destinadas a afinar el diagnóstico y el seguimiento de la enfermedad residual.

UNILEU no sustituirá todo ese entramado. La idea es justamente aprovecharlo y conectarlo. La Fundación para la Investigación Biomédica del Niño Jesús ya ha abierto en 2026 procesos de contratación específicamente asociados a la creación de la unidad, una señal de que el proyecto ha empezado a pasar del anuncio a la estructura científica necesaria para funcionar.

Curar la leucemia y devolver una vida completa

El gran salto de la oncología infantil durante el último medio siglo puede contarse con porcentajes de supervivencia, pero detrás de ellos hay algo menos limpio que una gráfica. Meses o años de tratamiento, ingresos, infecciones, miedo a las recaídas y familias que aprenden demasiado pronto palabras que jamás pensaron necesitar. La supervivencia sigue siendo el objetivo esencial, pero cada vez pesa más también la calidad de vida posterior.

Por eso la filosofía de UNILEU mira algo más lejos que la desaparición del cáncer. La aspiración es conseguir tratamientos más eficaces y menos agresivos, entender mejor por qué algunos niños enferman, adelantarse a las recaídas y reducir las consecuencias que pueden acompañar a quienes han superado la enfermedad.

La primera Unidad de Investigación Integral de Leucemia Infantil de España no promete una cura inmediata —la ciencia seria rara vez funciona así—, pero sí propone una arquitectura distinta para buscarla. Datos, laboratorio, tecnología y experiencia clínica trabajando en la misma mesa. En una enfermedad en la que cada pequeño porcentaje significa niños concretos, familias concretas, vidas concretas, esa coordinación puede acabar siendo bastante más importante de lo que parece sobre el papel.